Hello, everyone. I`m beauk
Today, we are going to learn about Biogen.
Can Biogen Save Even More Kids With This New Drug?
Advancing SMA Treatment Beyond Gene Therapy
Biogen, a leading biotech firm, has announced positive interim results from its Phase 1 trial of salanersen (BIIB115)—an investigational antisense oligonucleotide (ASO) for those with spinal muscular atrophy (SMA) who previously received Zolgensma gene therapy. Unlike Spinraza, which requires spinal taps every four months after a loading period, salanersen is designed for once‑a‑year administration—dramatically reducing treatment burden.
Phase 1 Highlights: Biomarkers and Motor Milestones
In children aged 6 months to 12 years, a single dose of salanersen led to a ~70% reduction in plasma neurofilament light chain (NfL)—a key biomarker for neuronal damage—after six months. Clinicians also observed newly achieved developmental milestones: unsupported sitting, crawling, standing, and walking—all significant strides for previously treated children.
Why NfL Reduction Matters
NfL is gaining traction as a rapid-response biomarker to assess neurodegeneration. Elevated NfL is characteristic of SMA and related disorders. Biogen's broader research asserts that reducing NfL levels correlates with slowed disease progression across diseases like SMA and ALS.
Fast‑Tracking Development: Moving to Phase 3
Impressed by Phase 1 outcomes, Biogen plans to skip mid-stage trials and launch Phase 3 registrational studies, targeting both previously treated and treatment-naïve patients. This accelerated path reflects strong confidence in salanersen’s safety, biomarker response, and early functional improvements.
Treatment Landscape: Spinraza & Gene Therapy
Existing SMA therapies include Spinraza, osmelsnogene abeparvovec (Zolgensma), and Evrysdi. While groundbreaking, these treatments have limitations: frequent maintenance dosing (Spinraza), high upfront costs (Zolgensma), or residual deficits in motor function. Salanersen could fill therapeutic gaps with less invasive, longer‑acting dosing.
Challenges and Outlook
Key questions remain: Will functional gains sustain long-term? How many annual doses will be needed? Regulatory review of Phase 3 design will follow. If successful, salanersen could pioneer a new era—offering an annual ASO with high efficacy and patient convenience.
Conclusion
Biogen’s salanersen represents a major leap in SMA care. Early data—especially biomarker declines and motor milestone gains—suggest potential to transform treatment. As Phase 3 trials launch, patients, families, and physicians will watch closely. If confirmed, salanersen could redefine standards for safety, dosing simplicity, and clinical benefit.
Your thoughts would also be a great help in running the blog.
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안녕하세요, 여러분. beauk입니다
오늘은 바이오젠에 대해서 공부해 보도록 하겠습니다
이 신약으로 바이오젠은 더 많은 어린이를 구할 수 있을까?
유전자 치료를 넘어서는 SMA 신약의 등장
바이오젠은 조기에 긍정적인 결과를 보인 살라네르센(salanersen, BIIB115)의 임상 1상 중간 데이터를 발표했습니다. 이 약은 이미 조인즘마(Zolgensma) 유전자 치료를 받은 SMA 환아를 대상으로 한 실험적 ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드)입니다. 기존 스핀라자는 반복적인 척수강 주사가 필요했던 반면, 살라네르센은 연 1회 투약이 목표로 부담을 크게 줄일 것으로 기대됩니다.
임상 1상의 주요 성과 : 바이오마커와 운동 발달
6개월에서 12세 아동에게 단일 투여한 결과, 6개월 시점에서 혈중 뉴로필라멘트(light chain, NfL)가 약 70% 감소했습니다. 또한 앉기, 기기, 서기, 걷기 등의 발달적 이정표가 달성되어, 이전에 치료받은 환아에게서도 운동 기능이 크게 향상되는 가시적 성과를 보였습니다.
NfL 바이오마커 감소의 의미
NfL은 신경 퇴행성 병리의 진행 속도를 반영하는 주요 생체지표입니다. SMA나 ALS 같은 질환에서 높을수록 병의 진행이 빠른 것으로 알려졌습니다. 바이오젠은 NfL 수치 감소가 신경 손상을 늦추는 직접적인 지표라고 평가합니다.
임상 개발 속도 : Phase 3로 직행
임상 1상의 성과에 힘입어 바이오젠은 중간단계 없이 Phase 3 등록 연구로 바로 진입할 계획입니다. 이는 기존 유전자 치료 이력이 있는 환자와 새로 치료받는 환자 모두를 대상으로 진행 예정입니다.
기존 치료제 대비 살라네르센의 차별점
현재 SMA 치료제로는 스핀라자, 조인즘마, 에브리시디 등이 사용 중이며, 각기 장단점이 존재합니다. 스핀라자는 반복적 척수 주사, 조인즘마는 높은 비용, 에브리시디는 일부 운동 부족 여지가 남아 있습니다. 살라네르센은 연 1회 투여로 편의성과 효과를 동시에 높일 수 있는 차세대 치료제가 될 잠재력이 있습니다.
남은 과제와 향후 전망
지속 가능한 운동 기능 회복이 가능한지, 몇 년 주기로 유지되는지 등은 Phase 3 결과에 달렸습니다. 이후 규제 기관 승인 및 실사용 조건이 정해질 것입니다. 임상이 성공한다면, 살라네르센은 높은 안정성과 간편한 투여 주기를 결합한 혁신적인 ASO 치료제로 자리매김할 수 있습니다.
맺음말
바이오젠의 살라네르센은 SMA 치료 분야에 큰 전환점을 제공할 신약입니다. 초기 결과는 바이오마커와 운동 발달에서 고무적인 효과를 나타냈으며, Phase 3 진입으로 본격적인 평가 단계에 들어갑니다. 성공 시 연 1회 투여라는 혁신적 접근이 현실화되어, 환자와 가족에게 크게 환영받을 것입니다.
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